Опубликовано: 22.09.2026, 22:31
Экспериментальный препарат DNL343 не показал способности замедлять развитие бокового амиотрофического склероза. В клиническом исследовании лекарство не дало заметного преимущества по сравнению с плацебо спустя шесть месяцев. Об этом говорится в статье, опубликованной в JAMA Network Open.
Испытания провела группа американских медиков под руководством доцента Гарвардского университета Сумы Бабу. В исследовании участвовали 249 пациентов с БАС, которых разделили на две группы: одна принимала DNL343, другая получала плацебо.
Препарат представляет собой небольшую молекулу, способную преодолевать гематоэнцефалический барьер. В нервных клетках она активирует белок eIF2b, который участвует в регулировании реакции организма на клеточный стресс.
Ранее эксперименты на животных показывали, что воздействие на эту систему способно замедлять гибель нейронов. Кроме того, DNL343 уже прошел первую фазу испытаний, в рамках которой проверялась его безопасность для человека. Поэтому исследователи рассчитывали получить подтверждение эффективности препарата при БАС.
После шести месяцев наблюдений существенной разницы между группами по скорости прогрессирования заболевания не выявили. Не было заметного снижения и частоты смертельных осложнений. Аналогичная картина наблюдалась при сравнении концентрации GDF-15 и других биомаркеров БАС в спинномозговой жидкости.
Авторы исследования отмечают, что полученные результаты ставят под вопрос прежние представления о роли клеточных стрессовых механизмов в развитии БАС. По их мнению, результаты испытаний указывают на необходимость искать другие подходы к лечению заболевания.
Боковой амиотрофический склероз относится к неизлечимым заболеваниям центральной нервной системы. Он вызывает паралич конечностей и атрофию мышц, а смерть пациентов чаще всего связана с отказом дыхательной системы через 2–5 лет после постановки диагноза. Среди людей с БАС, проживших значительно дольше этого срока, были астрофизик Стивен Хокинг и гитарист Джейсон Беккер.
Автор: Алена Васильева
